本資訊公開於行政院公報資訊網、衛生福利部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」網頁、衛生福利部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」

 

衛生福利部已於109年11月12日衛授食字第1091410663號公告預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案，對公告內容有任何意見者，請於本草案刊登前揭網站之隔日起14日內陳述意見。

或洽詢衛生福利部食品藥物管理署承辦人信箱

 

本次修正內容：

(一) 新增認定「Risdiplam」（powder for oral solution，0.75 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA）病人。不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者」。

(二) 新增認定「Ofatumumab」（solution for injection，50 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsing forms of multiple sclerosis, RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）」。

(三) 新增認定「Ravulizumab」（concentrate for solution for infusion，10 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）病人」。

(四) 新增認定「Human C1-esterase inhibitor」（injection，500 IU）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema, HAE）急性發作的治療」。

(五) 新增認定「Ataluren」（granules for oral suspension，125, 250, 1000 mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD），兩歲以上可行走之病人」。